Leucemia Acuta Mieloide, via libera AIFA per azacitidina anche nei pazienti con più del 30% di blasti midollari

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Rimborsato in Italia Vidaza®(azacitidina) anche per i pazienti con Leucemia Acuta Mieloide (LAM) ˃ 30% blasti, non eleggibili a terapie curative come il trapianto di cellule staminali emopoietiche: pubblicata in G.U. la determinazione di AIFA.

I dati dello studio AML-001 dimostrano che quasi il 50% dei pazienti trattati con azacitidina sono vivi ad un anno dall’inizio del trattamento.

Milano, 22 marzo 2018 – Nuove opportunità di cura per le persone affette da Leucemia Acuta Mieloide (LAM) grazie a farmaci efficaci e tollerati.

Celgene Italia annuncia l’ammissione alla rimborsabilità disposta dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) di Vidaza® (azacitidina) nel trattamento dei pazienti adulti con Leucemia Acuta Mieloide (LAM) e blasti midollari >30%, non eleggibili al trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT). Il relativo provvedimento AIFA ha trovato pubblicazione nella G.U. n. 42 del 20 febbraio 2018.

La Leucemia Acuta Mieloide (LAM) è una rara e grave forma di tumore del sangue; essa si sviluppa dal midollo osseo e tende a progredire velocemente a causa della rapida crescita di progenitori ematopoietici anomali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la normale produzione delle cellule del sangue. In Italia i dati dell’Associazione Italiana Registri Tumori (AIRTUM) stimano poco più di 2.000 nuovi casi di LAM ogni anno. La malattia, caratterizzata da prognosi infausta, colpisce in prevalenza pazienti di età media alla diagnosi di 68 anni, i quali in molti casi risultano non eleggibili al già di per sé limitato numero di opzioni terapeutiche.

I risultati dello studio AML-001, trial multicentrico di fase III, randomizzato, in aperto, hanno mostrato che in una popolazione di pazienti LAM a età media 75 anni e percentuale di blasti>30% nel midollo osseo, il trattamento con azacitidina si associa a una più lunga sopravvivenza (10,4 mesi vs 6,5 mesi) rispetto a quello con terapie convenzionali. Comparato a queste ultime, Il farmaco ha dimostrato, inoltre, di migliorare la sopravvivenza ad un anno in una maggiore percentuale di pazienti (47% vs 34%), con una riduzione nel numero e nella durata delle ospedalizzazioni.

Azacitidina è un analogo nucleosidico pirimidinico, che inibisce la metilazione del DNA e svolge al contempo anche un’azione citotossica contro i progenitori mieloidi tumorali.

«L’azacitidina è una molecola che appartiene alla categoria dei farmaci ipometilanti e, per tale motivo, interferisce con alcuni meccanismi che accompagnano l’evento leucemico - afferma Felicetto Ferrara, Primario della Divisione di Ematologia dell’Ospedale A. Cardarelli di Napoli - è noto che nelle LAM può verificarsi un evento in grado di influenzare significativamente il funzionamento della cellula conosciuto come ipermetilazione genica. I farmaci come l’azacitidina contrastano la tendenza ipermetilante avendo la capacità di ripristinare un’attività genica il più vicino possibile a quella normale».

I dati della sottoanalisi Landmark dello studio AML-001, che ha valutato la sopravvivenza dei pazienti con malattia stabile a 2, 4 e 6 mesi, ha evidenziato una OS mediana di 13.6, 13.5 e 14.3 mesi, rispettivamente, nei pazienti che ottengono una stabilizzazione di malattia e un miglioramento dei valori del sangue periferico (HI).

Lo studio AML-001 ha esplorato l’efficacia dell’azacitidina, mettendola a confronto (n=241) con regimi terapeutici convenzionali [CCR (n=247)]. Sono stati arruolati pazienti di almeno 65 anni di età con diagnosi di LAM ‘de novo’ o secondaria e con una percentuale di blasti nel midollo osseo superiore o uguale al 30%. I soggetti sono stati randomizzati a ricevere azacitidina oppure un CCR. [chemioterapia intensiva, basse dosi di Ara-C (Citarabina) oppure terapia di supporto].

I risultati dello studio hanno mostrato che la OS, endpoint primario dello studio, è stata di 10,4 mesi (95% CI 8.0-12.7 mesi) per i pazienti trattati con azacitidina rispetto ai 6,5 mesi (5.0-8.6) per i pazienti trattati con CCR, con una OS a 1 anno del 47% rispetto al 34% rispettivamente.

Il buon profilo di tollerabilità di azacitidina nei pazienti di età media alla diagnosi di 68 anni con LMA è coerente con quanto dimostrato in MDS ed è stato confermato in trial e esperienze di pratica clinica quotidiana. Il trattamento con Azacitidina è inoltre associato alla riduzione di numero e durata delle ospedalizzazioni rispetto alle tre opzioni CCR.

«La Leucemia Acuta Mieloide è una malattia severa – dichiara Jean Yves Chatelan, Amministratore Delegato di Celgene Italia - per i tanti pazienti non eleggibili a trattamenti curativi con le limitate opzioni terapeutiche disponibili, azacitidina, da oggi rimborsato in Italia nell’indicazione trattamento dei pazienti adulti con Leucemia Acuta Mieloide (LAM) e blasti midollari >30%, ineleggibili al trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT), è in grado di arginare questa carenza».

Azacitidina è rimborsata in Italia dal novembre 2010 anche per il trattamento di pazienti adulti non eleggibili al trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT) con:

  • sindromi mielodisplastiche (SMD) a rischio intermedio 2 e alto secondo l’International Prognostic Scoring System (IPSS),
  • leucemia mielomonocitica cronica (LMMC) con il 10-29% di blasti midollari senza disordine mieloproliferativo,
  • leucemia mieloide acuta (LMA) con 20-30% di blasti e displasia multilineare, secondo la classificazione dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).

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