I grandi interrogativi che continuano a guidare la ricerca sulla sclerosi multipla

Una migliore comprensione della sclerosi multipla recidivante-remittente, la forma più frequente di questa patologia, potrebbe portare a nuovi trattamenti.

20 aprile 2017 – Sebbene i trattamenti siano migliorati nell’ultimo ventennio, la sclerosi multipla (SM) rimane tuttora una malattia incurabile.[1],[2] La maggior parte delle persone con SM, presenta una forma nota come sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR) caratterizzata da periodi di ricaduta (con riacutizzazione dei sintomi) che si alternano a periodi di remissione (con sintomi lievi o del tutto assenti).[3] Oggi i ricercatori, conoscono in modo più approfondito i meccanismi alla base delle ricadute della malattia e queste conoscenze stanno promuovendo lo sviluppo di nuovi trattamenti.

Nel corso dell’MS Awareness Month, che ha avuto luogo nel mese di marzo di quest’anno, abbiamo parlato con Bruce Bebo, PH.D. e Executive Vice President per la Ricerca presso la National MS Society, per comprendere gli interrogativi che guidano oggi la ricerca e i progressi in atto.[4]

La National Multiple Sclerosis Society  sostiene oltre 300 progetti di ricerca e investe circa 50 milioni di dollari nella ricerca sulla sclerosi multipla ogni anno. Quali sono i progressi più interessanti tra quelli conseguiti di recente? I progressi conseguiti nella riparazione della guaina mielinica che protegge le cellule nervose e che è distrutta dalla SM sono incoraggianti. Questo approccio, quando abbinato alle immunoterapie, potrebbe rivelarsi straordinario nel prevenire un peggioramento della malattia. La SM è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le cellule nervose e, di conseguenza, le immunoterapie potrebbero in ultima analisi rallentare o arrestare la neurodegenerazione nella SM. Una migliore comprensione del ruolo svolto dai linfociti B (un tipo di cellule del sistema immunitario) nel processo di distruzione porterà con ogni probabilità a nuovi e migliori trattamenti per questa forma di SM.

La maggior parte dei 2,3 milioni di persone con SM nel mondo presenta una forma di sclerosi multipla nota come recidivante-remittente (SMRR). Quali sono i grandi interrogativi che spingono la ricerca nella SMRR?

Non sappiamo ancora con precisione quali siano i bersagli del sistema immunitario nella SMRR, né i fattori di rischio ambientale o quelli scatenanti e neppure in che modo i 200 geni che si stima siano associati alla SM concorrano di fatto alla malattia.[5]

In che modo la risposta a questi interrogativi aiuterà ad ottenere opzioni terapeutiche più efficaci per i pazienti con SMRR?

Allo stato attuale le immunoterapie hanno come bersaglio di frequente sia le cellule del sistema immunitario che aiutano a combattere le infezioni che quelle che causano la SM. La conoscenza dei bersagli da colpire ci consentirà di sviluppare terapie più precise che impediranno al sistema immunitario di attaccare le cellule nervose senza tuttavia interferire con le cellule che contrastano le infezioni. La comprensione dei fattori ambientali, genetici e associati allo stile di vita fornirà inoltre gli strumenti e le strategie da adottare per il trattamento e la prevenzione.

Abbiamo già a disposizione decine di opzioni terapeutiche per il trattamento della SMRR. Perché ce ne servono altre?

Ci sarà sempre chi risponde al trattamento e chi no, ma il fatto di poter disporre di più opzioni terapeutiche permetterà ai medici di personalizzare il trattamento per le persone che vivono con la SMRR. Abbiamo bisogno di altri trattamenti anche perché le nostre migliori terapie sono attualmente in grado di inibire le ricadute solo nel 50% dei casi circa. Possiamo sicuramente fare di meglio! Immunoterapie più mirate potrebbero inoltre contribuire ad arrestare la progressione della SMRR senza lasciare la persona affetta dalla malattia esposta alle infezioni.

Qual è l’importanza delle persone con sclerosi multipla nella ricerca e nei trial clinici sulla SMRR?

L’unico modo per fare progressi nella SM è condurre studi sulle persone che hanno questa patologia. La ricerca patient-centered sta acquistando sempre più slancio. Basti ricordare il programma iConquerMS che sta raccogliendo dati da 20.000 persone su come sia la vita con la sclerosi multipla e su quale sia la risposta al trattamento. Ciò ci aiuterà a rispondere ai quesiti che riguardano il modo in cui i fattori ambientali e quelli associati allo stile di vita influiscono sulla SM. Le persone con la SM possono inoltre partecipare a studi clinici condotti su nuove terapie per la SM. E’ possibile reperire maggiori informazioni sul sito web della National MS Society.

La vision alla base della ricerca sostenuta dalla National MS Society è quella di avvicinarci sempre di più ad un “Mondo senza sclerosi multipla”. Se, da un lato, stiamo ancora cercando una cura, dall’altro, che cosa significherebbe per le persone vivere “libere” dalla sclerosi multipla?

Il termine “libertà” assume un significato diverso per ogni persona affetta da sclerosi multipla. Per alcuni significherà semplicemente avere le forze per potersi godere una cena in famiglia. Per altri, significherà poter fare trekking, andare in bicicletta o ancora dedicarsi alla pittura.

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[1] L. Anderson, Multiple Sclerosis: What’s New in MS Treatment Options? Drugs.com. Jan 26, 2017. https://www.drugs.com/slideshow/multiple-sclerosis-1054

[2] Disease-modifying medications for multiple sclerosis. National MS Society. Luglio 2016. http://www.nationalmssociety.org/NationalMSSociety/media/MSNationalFiles/Brochures/Brochure-The-MS-Disease-Modifying-Medications.pdf .

[3] Relapsing-remitting MS (RRMS). National Multiple Sclerosis Society. http://www.nationalmssociety.org/What-is-MS/Types-of-MS/Relapsing-remitting-MS

[4] B. Bebo, Big Questions continue to drive multiple sclerosis Research. http://www.celgene.com/driving-multiple-sclerosis-research/

[5] Cree Bruce A.. Multiple sclerosis genetics. Handbook of clinical neurology. 2014;122:193-209. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24507519