Giornata mondiale delle malattie rare

L’importanza della ricerca medica

 

Giornata Mondiale delle Malattie Rare: l’importanza della ricerca medica

Il 29 Febbraio si celebra la Giornata Mondiale delle Malattie Rare: un’occasione speciale per accrescere la conoscenza su queste patologie che, pur essendo talora molto gravi, nella maggior parte dei casi sono ancora poco note.

In Europa e, quindi, in Italia, è definita rara una malattia la cui  prevalenza è inferiore a 5 casi ogni 10.000 individui. Ad oggi, le malattie rare conosciute sono circa 7.000. In molti casi si tratta di  malattie genetiche che possono manifestarsi fin dall’infanzia, in altri casi possono intervenire più avanti negli anni, come alcuni tumori rari, che possono colpire anche nella terza età. Ne sono esempio i tumori del sangue, come il Mieloma Multiplo (MM), le Sindromi Mielodisplastiche (SMD) e alcuni tipi di leucemie.

I pazienti più anziani, affetti da queste malattie, possono incontrare diverse difficoltà nella diagnosi e nella terapia, per via della complessità delle patologie, della difficoltà nel sostenere una terapia in età più avanzata e per il costo dei farmaci che attualmente possono offrire le migliori opzioni di cura. Gli avanzamenti nella ricerca medica, infatti, hanno reso disponibili diverse soluzioni terapeutiche, caratterizzate da una maggiore efficacia e minori effetti collaterali. Questi due fattori si traducono in una maggiore sopravvivenza e in una migliore qualità di vita, aspetti fondamentali sia per il paziente, sia per chi se ne occupa che, spesso, è un membro della famiglia. Un esempio è la terapia per il  Mieloma Multiplo, secondo tumore del sangue più diffuso, che oggi può essere combattuto con armi innovative e sicuramente più efficaci rispetto al passato (per approfondimenti: http://www.osservatoriomalattierare.it/mieloma-multiplo/10011-malattie-rare-i-progressi-dell-ematologia).

Per rispondere al sempre crescente bisogno di salute dei cittadini,  l’impegno nella ricerca medica è, quindi, fondamentale, sia da parte delle aziende, sia da parte dei Governi e dei Sistemi Sanitari.  Da parte delle Aziende sono necessari grandi investimenti (per esempio Celgene investe il 30% del suo fatturato in Ricerca e Sviluppo) per continuare a sviluppare opzioni di cura innovative, in grado di offrire ai pazienti le terapie di cui hanno bisogno. Dal canto loro i Governi devono garantire che i cittadini ricevano la migliore assistenza a cui hanno diritto, mettendo in atto politiche che favoriscano gli investimenti nel  settore, avendo come obiettivo il beneficio dei pazienti,della ricerca e dello sviluppo economico del paese.