Aprire la strada alle immunoterapie cellulari avanzate

I centri onco-ematologici si stanno avvicinando rapidamente a questo nuovo approccio terapeutico.

Scienziati, medici e gruppi di supporto ai pazienti si sono riuniti a Chicago dal 16 al 19 maggio in occasione del meeting annuale dell’American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) per discutere dei risultati ottenuti dalle recenti sperimentazioni sulle terapie cellulari, tra cui le CAR T (Chimeric Antigen Receptor T). Questi trattamenti potrebbero cambiare il paradigma terapeutico in ambito onco-ematologico, tuttavia permangono degli ostacoli per i centri che cercano di sfruttare questo nuovo approccio.[1]

La dottoressa Helen Heslop, Direttrice del centro di terapia cellulare e genetica del Baylor College of Medicine, presso l’Houston Methodist Hospital e il Texas Children’s Hospital, spiega alcune delle difficoltà pratiche affrontate dai centri nell’erogazione delle terapie cellulari CAR T ai pazienti.[1]

Quali tipi di centri offrono la terapia CAR T?

“Numerosi centri stanno istituendo programmi di trattamento con cellule CAR T, sia pubblici che privati, di grandi e piccoli dimensioni, per pazienti pediatrici e adulti.[1]

“Tutti stanno procedendo in modo leggermente diverso, pertanto è necessario condividere le migliori prassi in merito all’implementazione pratica in tre aree principali: istituzione di un programma per l’erogazione delle terapie CAR T, elementi necessari per ottenere l’accreditamento e problemi associati all’accesso e al rimborso”.[1]

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In che modo la somministrazione delle immunoterapie cellulari si differenzia dai trattamenti tradizionali?

“Somministrare ai pazienti una terapia cellulare è diverso dal somministrare le tipiche terapie basate su piccole molecole o agenti biologici. I linfociti del paziente vengono separati dal resto delle cellule del sangue e del plasma del paziente mediante un processo chiamato aferesi. I linfociti vengono poi inviati ad un centro di produzione centrale dove vengono geneticamente riprogettati. Le cellule modificate vengono quindi inviate al centro di trattamento sotto forma di prodotti congelati a base di cellule CAR T. Il prodotto viene infine scongelato e reinfuso nel paziente.[1]

“Il processo di raccolta delle cellule somiglia molto al trapianto delle cellule staminali, pertanto i centri che attualmente eseguono i trapianti di cellule staminali svolgono la maggior parte dei processi finalizzati all’erogazione delle terapie CAR T”.[1]

Cosa prevedono tali processi?

“Con le terapie cellulari esiste il rischio di sviluppare complicanze che necessitano di una gestione specializzata, come la sindrome da rilascio di citochine e la neurotossicità”.[1]

Circa 40 centri negli Stati Uniti offrono immunoterapie cellulari. Ma questo numero potrebbe aumentare rapidamente.

Quanti centri stanno attualmente offrendo la terapia cellulare
CAR T?

“Al momento, negli Stati Uniti circa 40 centri offrono ai pazienti terapie cellulari approvate dalla Food and Drug Administration (FDA). Tuttavia in tutto il Paese esistono quasi 200 programmi di trapianto, pertanto il numero potrebbe aumentare rapidamente se più centri ottenessero la certificazione per la strategia di valutazione e mitigazione dei rischi (Risk Evaluation and Mitigation Strategy, REMS) per le singole etichette dei prodotti”.[1]

Qual è la principale difficoltà che i centri devono affrontare nell’implementazione di queste terapie?

“Oltre ai problemi clinici, le principali difficoltà riguardano gli aspetti finanziari, amministrativi e l’accesso a queste nuove terapie da parte dei pazienti. Gli ospedali devono creare nuovi processi per questo nuovo paradigma terapeutico e non sono ancora disponibili i codici relativi alle procedure previste per la somministrazione delle terapie cellulari CAR T”.[1]

Quali sono le prospettive per le immunoterapie cellulari?

“Finora le cellule CART sono state approvate solo per specifiche malattie recidivanti o refrattarie. Una domanda ovvia, che richiede un’attenta analisi dei rischi e dei benefici, riguarda la possibilità di somministrare la terapia cellulare CAR T nella fase iniziale della terapia”.[1]

Per maggiori informazioni su come le cellule CAR T possano aiutare le cellule immunitarie a identificare le cellule tumorali, leggere il documento “Revealing Cancer Cells to the Immune System” (Rivelare le cellule tumorali al sistema immunitario).


[1] Interview with Dr. Helen Heslop, director of the Center for Cell and Gene Therapy (CAGT) at Baylor College of Medicine and co-chair of the workshop. Interviewed by Andrew Wiecek, condotto nel maggio 2018.